Skip to content

Skuteczność Felbamate w encefalopatii epileptycznej wieku dziecięcego (zespół Lennoxa i Gastauta)

2 miesiące ago

489 words

Zespół Lennoxa i Gastauta to ciężka encefalopatia epileptyczna, która dotyka dzieci i stanowi około 5% epilepsji dziecięcych1. Zespół ten charakteryzuje się wystąpieniem wielu rodzajów napadów w dzieciństwie, w tym atypowej nieobecności i atonicznych napadów padaczkowych; powolne wzorce elektroencefalograficzne; i upośledzenie umysłowe, które często postępuje2. Trudno jest kontrolować napady padaczkowe u tych pacjentów, nawet w przypadku wielu leków przeciwdrgawkowych 3, a prognozy rozwoju poznawczego są złe. Walproinian, benzodiazepiny i inne leki przeciwpadaczkowe przynoszą pewne korzyści pacjentom z zespołem Lennoxa i Gastauta4-6. Kontrola napadów drgawkowych czasami poprawia się po przerwaniu stosowania wielu leków, a program leczenia pacjenta jest uproszczony7. Cinromide, badany lek przeciwpadaczkowy, był skuteczny w otwartym badaniu 8, ale nieskuteczny w badaniu kontrolowanym placebo9.
Felbamat (dikarbaminian 2-fenylo-1,3-propanodiolu) jest badanym lekiem przeciwpadaczkowym poddawanym badaniom klinicznym w Stanach Zjednoczonych. W badaniach przedklinicznych felbamat okazał się skuteczny w przypadku napadów indukowanych elektrycznie i chemicznie, 10 z małą ogólnoustrojową toksycznością. Chociaż jego mechanizm działania nie jest znany, skuteczność felbamatu w tych modelach napadów sugeruje, że lek wywiera działanie przeciwdrgawkowe przez zwiększenie progu napadów i zapobieganie rozprzestrzenianiu się napadów. W dobrze kontrolowanych badaniach dodatkowych (badania, w których do aktualnych leków dodaje się nowy lek lub placebo), 11,12 felbamatu było lepsze od placebo w zmniejszaniu częstości napadów u pacjentów z opornymi napadami częściowymi. Celem tego podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania z dodatkiem była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania felbamatu u pacjentów z zespołem Lennoxa i Gastauta.
Metody
Pacjenci
Przebadaliśmy 51 mężczyzn i 22 pacjentki z zespołem Lennoxa i Gastauta. Pacjenci kwalifikowali się do badania, jeśli mieli historię wielu napadów padaczkowych i co najmniej 90 napadów atonicznych (drgawki charakteryzujące się dostateczną zmianą postawy powodującą upadek z pozycji siedzącej lub stojącej) lub atypowych napadów nieświadomości miesięcznie w ciągu ośmiotygodniowa wstępna faza badań przesiewowych przyjmowała nie więcej niż dwa leki przeciwpadaczkowe, nie wykazywała oznak progresywnych zmian w ośrodkowym układzie nerwowym w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej, ważyła co najmniej 11,3 kg i miała powolny kompleks fal (. 2,5 Hz) na elektroencefalografii. Pacjentki były wykluczone, jeśli były w ciąży lub nie stosowały odpowiedniej antykoncepcji. Pacjenci z historią rozpoznawalnych postępujących zaburzeń neurologicznych, epizodów anoksycznych w ciągu ostatniego roku, słabej zgodności z dawną terapią przeciwpadaczkową, niedawnym zażywaniem narkotyków lub alkoholu, poważną chorobą medyczną lub wcześniejszymi próbami samobójczymi zostali wykluczeni. Pacjenci, którzy niedawno otrzymywali kortykotropinę, stosowali diety ketogenne lub nie byli odpowiednio nadzorowani przez rodziców (lub opiekunów). Protokół został zatwierdzony przez instytucjonalną komisję odwoławczą w każdej instytucji, a przed rozpoczęciem badania uzyskano świadomą zgodę wszystkich pacjentów lub ich rodziców lub opiekunów.
Projekt badania
Badanie podzielono na dwie fazy: 28-dniową fazę podstawową i 70-dniową podwójnie zaślepioną fazę leczenia
[przypisy: fpinka, vektra złom, ostafiński twitter ]

0 thoughts on “Skuteczność Felbamate w encefalopatii epileptycznej wieku dziecięcego (zespół Lennoxa i Gastauta)”